En las controversias sobre el consentimiento informado destacan los problemas planteados por los llamados ensayos clínicos controlados. A veces, las consideraciones éticas y metodológicas aparecen como diametralmente opuestas; sin embargo es posible que esta contradicción sea solo aparente.

Para establecer la eficacia o la eficiencia de un tratamiento, el mejor diseño experimental disponible es el del ensayo clínico controlado. En este, se comparan dos o más alternativas de tratamiento y una de las cuales puede ser dar un placebo. El tratamiento que un paciente va a recibir se determina mediante un proceso aleatorio y es esto lo que plantea los principales problemas éticos: ¿ es necesaria la asignación al azar ?; ¿ es imprescindible el consentimiento del paciente para participar en estas investigaciones?.

La asignación del tratamiento al azar o por sorteo representa un condición metodológica muy importante, pues es la forma de controlar los efectos de unas variables sobre otras, que son las que se están investigando.

El debate sobre los ensayos clínicos no cuestiona su utilidad o importancia científica, sino los aspectos éticos, en la medida en que pueden comprometer el deber del médico o los derechos y bienestar del paciente.

Para solucionar este aparente dilema entre progreso de la medicina y bienestar del paciente, es necesario aplicar adecuadamente los principios éticos que rigen en la investigación en seres humanos: en primer lugar, que hay que proteger ante todo los derechos y el bienestar del paciente; en segundo lugar, que el tratamiento del paciente es más importante que la investigación; y por último, que al evaluar diversos tratamientos debe usarse el mejor diseño posible, eliminando maniobras inútiles o perjudiciales y evitando la pérdida de tiempo y de recursos. Una nueva maniobra siempre podrá compararse con la “mejor maniobra disponible”.

Los pacientes siempre tienen el derecho a consentir o declinar su participación en un ensayo clínico controlado y los investigadores tienen siempre la obligación de solicitar este consentimiento. El desacuerdo surge con respecto a lo que hay que decirles. Se ha observado por ejemplo, que el consentimiento puede influir sobre los resultados que se obtienen en algunos estudios.

Para que una persona participe en un ensayo clínico se requiere su consentimiento voluntario, que sea competente y se base en la información necesaria para decidir. La información debe incluir la descripción de la naturaleza del estudio, el propósito, la duración, los procedimientos, los probables riesgos y beneficios, los procedimientos alternativos, cómo se protegerá su confidencialidad, la política de la institución en lo que se refiere a compensaciones, a quién debe recurrir el paciente si tiene preguntas o aparecen otros síntomas, el carácter voluntario de su participación y el derecho a retirarse del estudio cuando lo desee.